كشفت دراسة أجراها أطباء وباحثون في مؤسسة كليفلاند كلينك الطبية الأمريكية، بالتعاون مع باحثين من أستراليا ونيوزيلندا، أن جرعة واحدة من علاج جيني تجريبي أسهمت في خفض مستويات الكوليسترول الضار والدهون الثلاثية لدى أشخاص يعانون اضطرابات في دهون الدم.
تجربة سريرية على 15 شخصاً
وذكر موقع «MedicalXpress»، (الجمعة)، أن الدراسة شملت 15 شخصاً ضمن تجربة سريرية من المرحلة الأولى، تلقوا جرعة واحدة من العلاج التجريبي «CTX310»، بهدف تقييم سلامته وتأثيره في مستويات الدهون في الدم.
ويعتمد العلاج على تقنية «كريسبر-كاس9» لتحرير الجينات، التي تتيح إجراء تعديلات محددة في الحمض النووي، ويستهدف جين «ANGPTL3» في خلايا الكبد، المرتبط بتنظيم مستويات الدهون في الدم.
انخفاض الكوليسترول الضار والدهون الثلاثية
وبعد مرور 12 شهراً على تلقي العلاج، أظهرت النتائج لدى المشاركين الذين حصلوا على أعلى جرعة انخفاضاً ملحوظاً في مستوى كوليسترول البروتين الدهني منخفض الكثافة (LDL)، المعروف بالكوليسترول الضار، إلى جانب انخفاض مستوى الدهون الثلاثية، مقارنة بالمستويات المسجلة قبل تلقي العلاج.
كما سجل مستوى بروتين «ANGPTL3»، الذي يؤدي دوراً في تنظيم الدهون في الدم، انخفاضاً لدى المشاركين الذين تلقوا أعلى جرعة، ما يشير إلى استمرار تأثير العلاج في الجين المستهدف خلال فترة المتابعة.
نتائج تُمهّد لمزيد من الدراسات
وتشير النتائج إلى إمكانية الاستفادة مستقبلاً من تقنيات تعديل الجينات لخفض مستويات الدهون في الدم من خلال جرعة واحدة، فيما تتواصل دراسة العلاج لتقييم سلامته وفاعليته على نطاق أوسع.
A study conducted by doctors and researchers at the Cleveland Clinic in the United States, in collaboration with researchers from Australia and New Zealand, revealed that a single dose of an experimental gene therapy contributed to lowering levels of harmful cholesterol and triglycerides in individuals suffering from lipid disorders.
Clinical Trial on 15 Individuals
According to the website "MedicalXpress," (Friday), the study included 15 individuals in a phase one clinical trial who received a single dose of the experimental treatment "CTX310," aimed at assessing its safety and impact on blood lipid levels.
The treatment relies on the "CRISPR-Cas9" gene-editing technology, which allows for specific modifications in DNA, targeting the "ANGPTL3" gene in liver cells, which is associated with regulating blood lipid levels.
Reduction in Harmful Cholesterol and Triglycerides
After 12 months of receiving the treatment, results showed that participants who received the highest dose experienced a significant reduction in low-density lipoprotein (LDL) cholesterol levels, known as harmful cholesterol, along with a decrease in triglyceride levels, compared to the levels recorded before receiving the treatment.
The level of "ANGPTL3" protein, which plays a role in regulating blood lipids, also decreased in participants who received the highest dose, indicating the continued effect of the treatment on the targeted gene during the follow-up period.
Results Paving the Way for Further Studies
The results suggest the potential future benefits of gene-editing techniques to lower blood lipid levels with a single dose, while the study of the treatment continues to assess its safety and effectiveness on a broader scale.
