أصدرت الهيئة العامة للغذاء والدواء موافقتها على أول دراسة سريرية من المرحلة الأولى لعلاج جيني مبتكر طُوّر محليًا باستخدام الخلايا التائية المعدّلة (CAR T-cells) تحت عنوان «دراسة في المرحلة الأولى باستخدام مستقبلات المستضدات الخيمرية للخلايا التائية لعلاج المرضى البالغين المصابين بسرطان ابيضاض الدم اللمفاوي الحاد الإيجابي لبروتين (CD19)، الذين تعرضوا لانتكاسة أو لم يستجيبوا للعلاج، وذلك باستخدام نظام نقل مغلق».
ويُعد هذا الإنجاز الأول من نوعه في المملكة من حيث تطوير العلاج وتصنيعه محليًا ضمن بيئة بحثية وطنية، باستخدام نظام مغلق داخل وحدة تصنيع متقدمة في مستشفى الملك فيصل التخصصي ومركز الأبحاث بالرياض، تأكيدًا للجهود التكاملية بين الجهات التنظيمية والبحثية في تطوير العلاجات المتقدمة داخل المملكة.
ويُعد ابيضاض الدم اللمفاوي الحاد (ALL) من أكثر أنواع أورام الدم ونخاع العظم حدة وسرعة في النمو، إذ يصيب الخلايا اللمفاوية البيضاء ويدفع نخاع العظم لإنتاج كميات كبيرة من الخلايا غير الناضجة، ما يؤدي إلى تزاحم الخلايا الطبيعية ويُضعف قدرة الجسم على مقاومة العدوى ونقل الأكسجين وإيقاف النزيف.
ويعتمد العلاج البحثي على تعديل الخلايا التائية للمريض خارج الجسم لإعادة برمجتها على استهداف خلايا الورم الحاملة لبروتين (CD19) ثم إعادة حقنها للمريض؛ وتهدف الدراسة إلى تقييم سلامة العلاج كونه هدفًا رئيسيًا في هذه المرحلة المبكرة.
ويشرف على تطوير هذا العلاج -الخاضع للدراسة- نخبة من العلماء والباحثين في مستشفى الملك فيصل التخصصي ومركز الأبحاث بالرياض، بالتعاون مع شركة «لينتجن/مليتوني» وضمن وحدة تصنيع داخلية بالتخصصي، باستخدام نظام نقل مغلق بهدف التأكد من سلامة المستحضر على المرضى من عمر 18 إلى 60 عامًا، حيث يُعطى عن طريق الحقن الوريدي.
وأكدت الهيئة أن هذه الموافقة تأتي ضمن التزامها بدعم الدراسات السريرية ذات التقنيات الحيوية المتقدمة، وتمكين واستقطاب أحدث الابتكارات العلمية خصوصًا لعلاج الأمراض المستعصية، من خلال بيئة تنظيمية فعّالة وشفافة تُسهم في تسريع إتاحة العلاجات الواعدة.
وتندرج هذه الخطوة ضمن مستهدفات برنامج تحول القطاع الصحي، أحد برامج رؤية 2030، الرامي إلى جعل المملكة مركزًا إقليميًا متقدمًا في مجالات البحث والتطوير والابتكار الصحي.
ويمكن الاطلاع على قائمة الدراسات السريرية المسجَّلة عبر موقع الهيئة: https://www.sfda.gov.sa/ar/drug_clinical_trials_list.
The Saudi Food and Drug Authority has granted its approval for the first Phase I clinical study of an innovative gene therapy developed locally using modified T cells (CAR T-cells) titled "A Phase I Study Using Chimeric Antigen Receptor T Cells for the Treatment of Adult Patients with CD19 Positive Acute Lymphoblastic Leukemia Who Have Relapsed or Are Refractory to Treatment, Using a Closed-Loop System."
This achievement is the first of its kind in the Kingdom in terms of developing and manufacturing the treatment locally within a national research environment, using a closed system inside an advanced manufacturing unit at King Faisal Specialist Hospital and Research Centre in Riyadh, confirming the integrated efforts between regulatory and research entities in developing advanced therapies within the Kingdom.
Acute Lymphoblastic Leukemia (ALL) is one of the most aggressive and rapidly growing types of blood and bone marrow cancers, affecting white blood lymphocytes and prompting the bone marrow to produce large quantities of immature cells, which leads to overcrowding of normal cells and weakens the body's ability to resist infections, transport oxygen, and stop bleeding.
The investigational treatment relies on modifying the patient's T cells outside the body to reprogram them to target tumor cells carrying the CD19 protein, and then reinfusing them back into the patient; the study aims to evaluate the safety of the treatment as a primary objective at this early stage.
This investigational therapy is being developed under the supervision of a group of scientists and researchers at King Faisal Specialist Hospital and Research Centre in Riyadh, in collaboration with "Lentigen/Milltenyi" and within an internal manufacturing unit at the hospital, using a closed-loop system to ensure the safety of the product for patients aged 18 to 60 years, administered via intravenous injection.
The authority confirmed that this approval comes as part of its commitment to supporting clinical studies with advanced biotechnologies and enabling and attracting the latest scientific innovations, especially for the treatment of incurable diseases, through an effective and transparent regulatory environment that contributes to accelerating the availability of promising therapies.
This step falls within the targets of the Health Sector Transformation Program, one of the programs of Vision 2030, aimed at making the Kingdom a leading regional center in the fields of health research, development, and innovation.
For a list of registered clinical studies, please visit the authority's website: https://www.sfda.gov.sa/ar/drug_clinical_trials_list.
