أعلنت الهيئة العامة للغذاء والدواء تسجيل مستحضر وينريفير (سوﺗﺎتيرسيبت)، الذي تم تعيينه سابقاً مستحضراً يتيماً ضمن برنامج الأدوية اليتيمة، لعلاج البالغين المصابين بارتفاع ضغط الدم الشرياني الرئوي من الدرجة الوظيفية الثانية أو الثالثة حسب تصنيف منظمة الصحة العالمية (WHO Functional Class II to III)، للإسهام في توفير خيارات علاجية نوعية في المملكة.
وأشارت إلى أن ارتفاع ضغط الدم الرئوي الشرياني يؤدي إلى تضيق وسماكة الأوعية الدموية في الرئتين، ما يسبب أعراضاً تشمل ضيق التنفس، وآلاماً في الصدر، والشعور بالإرهاق.
ويعتمد المستحضر على آلية علاجية مبتكرة من خلال تثبيط مادة الأكتيفين، التي تؤدي دوراً في زيادة سُمك الأوعية الدموية في الرئتين وارتفاع ضغط الدم فيها، ومن خلال ذلك يعمل المستحضر على إعادة التوازن في إشارات نمو الخلايا مما يساعد على تحسين تدفق الدم في الرئتين وتخفيف الضغط على القلب، وزيادة كفاءة نقل الأوكسجين وتحمّل النشاط البدني، وبالتالي تعزيز جودة حياة المرضى.
وأوضحت الهيئة أن تسجيل المستحضر جاء بعد تقييم شامل لفعاليته وسلامته وجودته، واستيفائه المعايير المطلوبة للتسجيل.
وأظهرت الدراسات السريرية التي أُجريت على الدواء نتائج فعالة تمثلت في انخفاض ذي دلالة إحصائية وأهمية سريرية في خطر تدهور الحالة الصحية أو الوفاة لدى المرضى المصنفين بالدرجة الوظيفية الثانية أو الثالثة وفق تصنيف منظمة الصحة العالمية.
وأشارت البيانات إلى أن للمستحضر ملف أمان مقبولاً، حيث كانت الآثار الجانبية الأكثر شيوعا تشمل: الصداع، الرعاف (نزيف الأنف)، والحكة الجلدية، وكانت في الغالب خفيفة ويمكن التعامل معها سريرياً.
وتحرص الهيئة العامة للغذاء والدواء على دعم وتيسير الوصول إلى العلاجات الفعالة، لاسيما في مجال الأمراض النادرة والمستعصية، التي غالباً ما تعاني من نقص في الخيارات العلاجية المتاحة.
وتماشياً مع هذا المبدأ، أطلقت الهيئة برنامج الأدوية اليتيمة، الذي يُعد أحد الركائز الإستراتيجية لتعزيز الابتكار الدوائي وتلبية الاحتياجات الطبية، بما ينسجم مع مستهدفات برنامج تحول القطاع الصحي أحد برامج رؤية المملكة 2030 في تحسين جودة الرعاية الصحية.
ويُعرف الدواء اليتيم بأنه علاج مخصص لمرض نادر أو حالة نادرة تؤثر على أقل من 5 أفراد من كل 10 آلاف فرد في المملكة العربية السعودية، ويمنح برنامج الأدوية اليتيمة مزايا للشركة الراغبة في تسجيل الأدوية اليتيمة للأمراض النادرة تتضمن الاجتماعات المسبقة قبل تقديم ملف التسجيل، والأولوية في تسجيل المستحضر، والاستشارات العلمية المقدمة من قطاع الدواء.
The Saudi Food and Drug Authority announced the registration of the medication Winrifer (Sotatercept), which was previously designated as an orphan drug under the orphan drug program, for the treatment of adults with pulmonary arterial hypertension classified as World Health Organization (WHO) Functional Class II to III, contributing to the provision of quality therapeutic options in the Kingdom.
It noted that pulmonary arterial hypertension leads to narrowing and thickening of the blood vessels in the lungs, causing symptoms that include shortness of breath, chest pain, and feelings of fatigue.
The medication relies on an innovative therapeutic mechanism by inhibiting activin, which plays a role in increasing the thickness of blood vessels in the lungs and raising blood pressure within them. Through this, the medication works to restore balance in cell growth signals, which helps improve blood flow in the lungs, relieve pressure on the heart, increase oxygen transport efficiency, and enhance physical activity tolerance, thereby improving the quality of life for patients.
The authority clarified that the registration of the medication came after a comprehensive evaluation of its efficacy, safety, and quality, meeting the required standards for registration.
Clinical studies conducted on the drug showed effective results, represented by a statistically significant and clinically important reduction in the risk of health deterioration or death among patients classified as Functional Class II or III according to WHO classification.
The data indicated that the medication has an acceptable safety profile, with the most common side effects including: headache, epistaxis (nosebleed), and skin itching, which were mostly mild and manageable clinically.
The Saudi Food and Drug Authority is keen to support and facilitate access to effective treatments, especially in the field of rare and difficult diseases, which often suffer from a lack of available treatment options.
In line with this principle, the authority launched the orphan drug program, which is one of the strategic pillars to enhance pharmaceutical innovation and meet medical needs, in accordance with the objectives of the Health Sector Transformation Program, one of the programs of Saudi Vision 2030 aimed at improving the quality of healthcare.
An orphan drug is defined as a treatment designated for a rare disease or condition affecting fewer than 5 individuals per 10,000 people in the Kingdom of Saudi Arabia. The orphan drug program offers advantages to companies wishing to register orphan drugs for rare diseases, including pre-meetings before submitting the registration file, priority in registering the medication, and scientific consultations provided by the pharmaceutical sector.
