سجّلت الهيئة العامة للغذاء والدواء مستحضر «سكاي كلارس» (أومافيلوكسولون)، الذي عُيِّن مسبقاً بصفته مستحضراً يتيماً ضمن برنامج الأدوية اليتيمة، لعلاج البالغين والمراهقين من عمر 16 عاماً فأكثر ممن يعانون من مرض «رنح فريدريخ» (Friedreich’s ataxia)، وهو مرض وراثي نادر يسبب اضطراباً عصبياً يؤثر في الحركة، وجودة حياة المريض.
ويعمل المستحضر على تحفيز بروتين «Nrf2» أو العامل النووي المرتبط بالكريات الحمر 2، الذي يُعد من البروتينات المضادة للإجهاد التأكسدي، وقد وُجد أن مستويات هذا البروتين منخفضة لدى مرضى «رنح فريدريخ». إذ يؤدي هذا البروتين دوراً رئيسياً في التعامل مع الإجهاد التأكسدي، وله دور وقائي ضد الأمراض العصبية التنكسية.
وأوضحت «الهيئة» أن تسجيل المستحضر جاء بعد تقييم لفعاليته وسلامته وجودته واستيفائه المعايير المطلوبة، مشيرة إلى أن الدراسات السريرية التي أُجريت على الدواء أظهرت نتائج إيجابية ملحوظة في تحسين حالة المرضى، إذ أظهرت الدراسة الأساسية لإثبات فعالية المستحضر انخفاضاً في درجات مقياس mFARS لدى المرضى الذين تلقوا العلاج مقارنة بالمستحضر الوهمي، وذلك بعد 48 أسبوعاً من الاستخدام، مما يؤكد فعالية الدواء في إبطاء تطور المرض. وتشير البيانات طويلة المدى إلى أن تأثير العلاج الإيجابي قد استمر لمدة تصل إلى ثلاث سنوات، مقارنةً بالتدهور الطبيعي المتوقع للمرض، مما يدعم الفائدة السريرية المستمرة للدواء.
وأشارت «الغذاء والدواء» إلى أن الدراسات السريرية أظهرت أعراضاً جانبية للدواء كان أكثرها شيوعاً زيادة مستويات إنزيمات الكبد في الدم، والصداع، وآلام الظهر، والغثيان والقيء، وفقدان الشهية ونزول الوزن، إضافة إلى وجود تعارضات مع عصير الجريب فروت والأدوية التي تؤثر في إنزيم CYP3A4.
وفي إطار حرصها على دعم وتيسير الوصول إلى العلاجات الفعّالة، لاسيما في مجال الأمراض النادرة والمستعصية، التي غالباً ما تعاني من نقص في الخيارات العلاجية المتاحة، أطلقت الهيئة برنامج الأدوية اليتيمة، الذي يُعد من الركائز الإستراتيجية لتعزيز الابتكار الدوائي وتلبية الاحتياجات الطبية، بما ينسجم مع مستهدفات برنامج تحول القطاع الصحي، أحد برامج رؤية المملكة 2030 في تحسين جودة الرعاية الصحية.
ويعرّف الدواء اليتيم بأنه المخصص لعلاج مرض نادر أو حالة نادرة تؤثر في أقل من خمسة أفراد من كل 10 آلاف فرد في المملكة العربية السعودية، ويمنح البرنامج مزايا للشركة الراغبة في تسجيل الأدوية اليتيمة للأمراض النادرة تتضمن الاجتماعات المسبقة قبل تقديم ملف التسجيل، والأولوية في تسجيل المستحضر، والاستشارات العلمية المقدمة من قطاع الدواء.
The Saudi Food and Drug Authority has registered the product "Sky Claris" (Omaveloxolone), which was previously designated as an orphan drug under the orphan drug program, for the treatment of adults and adolescents aged 16 years and older suffering from "Friedreich’s ataxia," a rare genetic disease that causes a neurological disorder affecting movement and the quality of life of the patient.
The product works by stimulating the "Nrf2" protein, or nuclear factor erythroid 2-related factor 2, which is considered one of the proteins that combat oxidative stress. It has been found that levels of this protein are low in patients with "Friedreich’s ataxia." This protein plays a crucial role in dealing with oxidative stress and has a protective role against neurodegenerative diseases.
The Authority clarified that the registration of the product came after evaluating its efficacy, safety, and quality, and meeting the required standards. It pointed out that clinical studies conducted on the drug showed significant positive results in improving the patients' condition. The primary study to prove the product's efficacy showed a decrease in mFARS scale scores among patients who received the treatment compared to the placebo, after 48 weeks of use, confirming the drug's effectiveness in slowing the progression of the disease. Long-term data indicate that the positive treatment effect may last up to three years, compared to the expected natural deterioration of the disease, supporting the ongoing clinical benefit of the drug.
The Food and Drug Authority noted that clinical studies showed side effects of the drug, the most common of which were increased liver enzyme levels in the blood, headaches, back pain, nausea and vomiting, loss of appetite, and weight loss, in addition to interactions with grapefruit juice and drugs that affect the CYP3A4 enzyme.
As part of its commitment to support and facilitate access to effective treatments, especially in the field of rare and difficult diseases, which often suffer from a lack of available treatment options, the Authority launched the orphan drug program, which is considered one of the strategic pillars to enhance pharmaceutical innovation and meet medical needs, in line with the objectives of the Health Sector Transformation Program, one of the programs of Saudi Vision 2030 aimed at improving the quality of healthcare.
An orphan drug is defined as one designated for the treatment of a rare disease or condition affecting fewer than five individuals per 10,000 individuals in the Kingdom of Saudi Arabia. The program provides advantages for companies wishing to register orphan drugs for rare diseases, including pre-submission meetings, priority in product registration, and scientific consultations provided by the pharmaceutical sector.
